Lorenzo olaját lecserélhetik a génterápiára?

Megbénított HIV-vírus segítségével jutattak be új, egészséges gént a súlyos idegsorvadásban szenvedő beteg szervezetbe

Génterápia és csontvelő átültetés ötvözésével francia szakemberek sikeresen kezeltek két olyan súlyos idegsorvadásban szenvedő fiút, akik az 1992-ben George Miller által készített Lorenzo olaja című, amerikai-olasz film főszereplőjéhez hasonló agybetegségben szenvedtek.

A szakemberek először HIV-vírust tettek életképtelenné, hogy megakadályozzák a kórokozó következtében fellépő AIDS-betegség kialakulását, majd a már megbénított vírus segítségével jutattak be új, egészséges gént a szervezetbe. Ez volt az első eset, hogy ezt a hosszasan kidolgozott módszert embereknél alkalmazták, illetve szintén ez volt az első alkalom, hogy sikeres génterápiát hajtottak végre a súlyos agybetegségben szenvedőkön - mondta a tudományos kutatás vezetője, Patrick Aubourg, a párizsi Descartes Egyetem munkatársa. 

Habár ez csupán egy apró lépés volt, mégis "rendkívül fontos következtetések" vonhatóak le belőle, a többi vér- és immunrendellenességre vonatkozóan, amelyekről eddig úgy tartották, hogy nem kezelhetőek génterápiával - mondta Kenneth Cornetta, az Amerikai Gén-és Sejtterápia Társaság elnöke. "Ez a tanulmány megmutatja a gén és a sejtterápia ötvözésében rejlő lehetőségeket" - tette hozzá a szakember, akinek saját, az Indianai Egyetemen működő laboratóriumában, már hosszú ideje végeznek kísérleteket azzal kapcsolatban, miként lehet biztonságosan új, egészséges géneket szállítani a lentivírusok nemzetségébe tartozó HIV-vírusok segítségével. 

George Miller filmje a virginiai Lorenzo Odone sorsát örökítette meg. A múlt év májusában egy nappal 30. születésnapja után meghalt fiatalembert egy ritka betegség, az adrenoleukodisztrófia (ALD) hatéves korában támadta meg és az orvosok legfeljebb két évet adtak neki. A betegség okozója, hogy a sejtekban annyi zsírsav halmozódik fel, hogy azok súlyosan károsítják az agy idegsejtjeit.

Lorenzo apja, Augusto Odone megfelelő gyógymód hiányában egy különleges oliva- és repceolajkeveréket kísérletezett ki, amely enyhíteni képes a betegség tüneteit és megelőzni a vele járó rohamokat. "Lorenzo olaja" nagy vitákat váltott ki tudományos körökben, de 2005-ben egy tanulmány, 84 ALD-beteg gyereken végzett kutatások alapján megállapította hatékonyságát.